Новая генная терапия мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) показала многообещающие результаты: она не только замедляет прогрессирование заболевания, но и потенциально может восстанавливать поврежденные мышцы. Испытания на людях начнутся в течении двух лет.
Что такое мышечная дистрофия Дюшенна?
МДД — это изнурительное генетическое заболевание, которое нарушает выработку дистрофина. Это белок, который поддерживает силу и целостность мышц. Проблемы с подвижностью обычно проявляются у пациентов к трем или четырем годам и неуклонно прогрессируют. В подростковом возрасте пациенты не могут ходить и редко доживают до 20 лет.
Будучи генетическим заболеванием, МДД потенциально может излечиваться с помощью генной терапии, и ученым даже удалось добиться определенных успехов, но есть серьезное препятствие. Ген, кодирующий дистрофин — один из крупнейших генов и слишком велик для упаковки в вирусные векторы. Именно они обычно используются для внедрения здоровых копий генов в клетки.
Ученые из Вашингтонского университета разработали альтернативный метод. Его суть в том, что разбить этот белок, загрузить фрагменты в несколько векторов для доставки и внедрить инструкции по повторной сборке белка в клетках мышц.
Практика, как может быть вылечена мышечная дистрофия Дюшенна
В ходе испытаний на мышах с мышечной дистрофией ученые обнаружили, что крупные дистрофины снова вырабатываются. А у мышей наблюдались «значительные физиологические изменения». Это остановило дальнейшее прогрессирование заболевания и даже обратило вспять часть уже атрофированных мышц.
Другие исследования предлагают альтернативный способ, используя меньшие версии дистрофинов. Первый результаты уже достигнуты на собаках. Однако команда нового исследования утверждает, что их метод предлагает результаты лучше. Технология с дозой ниже, чем в других видах генной терапии, приводит к меньшему количеству побочных эффектов. В частности, снижает риск аутоиммунных реакций.
Испытания на людях должны начаться примерно через два года. Более того, потенциал технологии можно будет применить и к другим генетическим заболеваниям, вызванным мутациями в крупных генах.
Больше новостей и материалов из мира исключительно науки и биотехнологий – читайте в нашем сообществе. Подписывайтесь, чтобы не пропустить свежие статьи!