Сетчатка, поражённая пигментным ретинитом
Генетики из Медицинского центра Колумбийского университета объявили об успешном редактировании стволовых клеток, избавившем их от генетической мутации, приводящей к дегенеративному заболеванию глаз под названием «пигментный ретинит». Стволовые клетки, геном которых изменялся при помощи современной технологии редактирования генов CRISPR, были созданы из кожи самого пациента.
Пигментный ретинит (Retinitis pigmentosa, RP) — наследственное, дегенеративное заболевание сетчатки глаза, вызывающее сильное ухудшение зрения и часто — слепоту. Прогрессирование RP не является последовательным – у некоторых людей симптомы проявляются в детстве, другие могут заметить симптомы позднее. Среди симптомов – туннельное зрение, при котором сужается угол периферийного зрения. В настоящий момент зарегистрировано около полутора миллионов человек с этим заболеванием.
Ролик, объясняющий детали заболевания
В 90 процентов случаев наличие у человека RP обусловлено одной мутацией в гене RGPR. Исследователи предположили, что внедрив работающие клетки, не имеющие подобной мутации, в сетчатку, процесс её деградации можно приостановить или даже полностью устранить. Естественно, для этого требуется где-то раздобыть работающие клетки сетчатки, которые бы не отторгались организмом пациента.
Процедура проходила в два этапа. Сначала учёные, взяв образцы кожи, получили из этих клеток плюрипотентные стволовые клетки (такие клетки, которые затем могут превратиться в клетки любых тканей). А затем при помощи технологии редактирования генов CRISPR, они подправили эти клетки и вывели из них вредную мутацию. Редактирование клеток в пробирке заняло 10 дней.
Теоретически, полученные стволовые клетки, не имеющие генетических дефектов, могут избавить людей от заболевания, и восстановить сетчатку из глаз. Такие эксперименты уже проводились на обезьянах и завершились успехом. И пока генетические модификации человеческих эмбрионов находятся под строгим запретом, модификации клеток и отдельных органов людей вполне допустимы. Хирурги-офтальмологи уже достаточно хорошо изучили строение глаз и умеют проводить различные операции по внедрению тканей, в связи с чем авторы работы настроены весьма оптимистично.
Solpadeine
В генетическом редактировании клеток взрослого организма мне не понятен вопрос, после такого редактирования, в организме будут каким-то образом сосуществовать клетки с различными ДНК, или отредактированный ДНК распространится на весь организм? И не заменятся ли клетки с измененной ДНК, клетками с родной ДНК с течением времени?
stepik777
Будут клетки с разным ДНК, но и безо всякой генной инженерии в организме могут быть клетки с разными ДНК из-за мутаций.
Halt
В организме женщины присутствуют сразу два набора активных генов: в некоторых клетках активна Х хромосома отца, в других от матери. По этой же причине, кошки могут иметь трехцветную окраску шерсти, а коты — нет.
Вот отличное видео, описывающее концепцию (есть русские сабы):
DoNotPanic
Интересная тема. Потому как у меня был трёхцветный кот (именно кот): сочетал белый и серый цвет с небольшими примесями оранжевого.
На бескрайних просторах Интернета пишут, что такие коты не только крайне редки, но обычно стерильны. И всё из-за добавочной хромосомы (XXY вместо XY).
worldmind
Меняют клетки конкретного типа, по идее только этот тип клеток может в теории быть замещён полностью, на другие типа клеток не повлияет, т.е. если меняют клетки сетчатки, то сперматозоиды останутся тем же.
А вот не восстановят ли популяцию старые клетки это интересный вопрос, по идее для этого у старых клеток должно быть какое-нибудь преимущество, вроде большей скорости размножения.